Új mérföldkő a transzplantált sertésvese kutatásában: Egy nő példátlanul hosszú időn át élt új szervével - Pénzcentrum

Towana Looney 130 napig élt egy genetikailag módosított sertésvese segítségével, ami figyelemre méltó rekordot jelent a xenotranszplantációs kutatások terén. Az alabamai asszony szervezete végül elutasította a szervet, azonban az eset fontos mérföldkőnek számít az állati szervek emberi gyógyászatban való alkalmazásának vizsgálatában – számolt be róla a CNN.

A genetikailag átalakított sertésvese hihetetlen módon 130 napon keresztül mentesítette Towana Looney-t a dialízis kényszerétől, mielőtt a múlt héten eltávolították a szervet. Ez a periódus a leghosszabb idő, amit eddig emberi páciens sertésszervvel eltöltött, ezzel újabb mérföldkövet állítva a xenotranszplantáció fejlődésében, amely az állati szervek emberi felhasználásának izgalmas és ígéretes területét képviseli.

Egy 53 éves alabamai nő kilenc éven keresztül járt dialízisre, mielőtt tavaly november végén megkapta a génszerkesztett sertésvese-transzplantátumot. Ő csupán a harmadik olyan páciens, aki élő sertésvesét kapott, amelyet kifejezetten az ő igényeihez igazítottak. A műtétet követően mindössze 11 nappal később elhagyhatta a NYU Langone Transzplantációs Intézetet, és egy közeli lakásba költözött, ahol naponta ellenőrizték az egészségi állapotát. Hosszan tartó stabilitás után azonban sajnos komplikációk léptek fel, ami végül április 4-én a szerv eltávolításához vezetett.

Április elején hirtelen fellépett veseműködési zavar tapasztalható, amelyet akut kilökődés okozott. Jelenleg is folyamatosan kutatjuk, hogy mi állhat a háttérben, miért következett be ez a reakció a hosszú ideig tartó stabil állapot után. Érdemes megjegyezni, hogy ez a kilökődés egy olyan immunszuppresszív kezelés csökkentését követően jelentkezett, amelyet egy, a sertésvesétől független fertőzés miatt vezettek be.

- nyilatkozta Dr. Robert Montgomery, a NYU Langone Transzplantációs Intézet igazgatója. "Looney asszony és orvosai úgy döntöttek, hogy a legbiztonságosabb beavatkozás a vese eltávolítása és a dialízishez való visszatérés, nem pedig további immunszuppresszió alkalmazása. Ez megőrzi számára a jövőbeni transzplantáció lehetőségét, ahogy a tudás és az innovációk fejlődnek" - tette hozzá.

A módosított sertésvesét, más néven UKidney-t, a United Therapeutics Corporation biotechnológiai cég alkotta meg, és a vállalat külön elismerésben részesítette Looney bátorságát és elkötelezettségét, amelyet a xenotranszplantációs eljárás során mutatott.

"A transzplantációs páciensek számára az egyik legkomplexebb kihívás - akár ember-ember, akár sertés-ember átültetésről van szó - a fertőzések megelőzése és kezelése. E közben az immunszuppresszív gyógyszerek szintjének egyensúlyban tartása is elengedhetetlen, hogy elkerüljék a kilökődést, különösen a műtét utáni első hónapokban" - nyilatkozta a vállalat.

Looney 1999-ben adományozott vesét édesanyja életének megmentésére, de később veseelégtelenség alakult ki nála, miután megmaradt veséje preeclampsia, egy súlyos terhességi szövődmény miatt károsodott. Miután éveket töltött a szervtranszplantációs várólistán, a dialízistől való krónikus függőséggel kapcsolatos problémák kezdtek kialakulni nála. Donor nélkül meghalt volna, de a kialakult szövődmények megnehezítették a megfelelő donor megtalálását. Amikor hallott a sertésvese-transzplantáció lehetőségéről, azonnal megragadta az alkalmat.

Looney most visszatért alabamai otthonába, és hálás a lehetőségért, hogy részt vehetett a kutatásban. "2016 óta először élvezhettem a barátaimmal és családommal töltött időt anélkül, hogy a dialíziskezelések köré kellett volna terveznem" - mondta. "Bár az eredmény nem az, amit bárki is szeretett volna, tudom, hogy sokat tanultak a 130 napból, amit sertésvesével töltöttem - és ez segíthet és inspirálhat sok más embert a vesebetegség leküzdésére irányuló útjukon."

Az Egyesült Államokban több mint 90 000 ember áll vesetranszplantációra várva, ahogy azt az Organ Procurement and Transplantation Network statisztikái is mutatják. Ez a szám a szervadományra várók túlnyomó részét jelenti. A legtöbb központban a vesére várakozási idő általában három-öt év, és sajnálatos módon naponta körülbelül 13 ember veszti életét a várakozás során.

A dialízis - egy eljárás, amely segít eltávolítani a hulladékot és a felesleges folyadékot a vérből - rövid távon hasznos lehet, de csak 10-15%-át képes elvégezni annak, amit egy egészséges vese tesz, és a dialízisen lévő embereknek 50% esélyük van arra, hogy a kezelés megkezdése utáni öt éven belül meghalnak, mutatják a tanulmányok.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) engedélyezte, hogy az orvosok sertés szervátültetéseket végezzenek embereken belül, a "compassionate use" (méltányossági alkalmazás) keretein belül. Ez a megközelítés lehetővé teszi, hogy kísérleti kezeléseket vagy eljárásokat alkalmazzanak olyan esetekben, amikor nincsenek elérhető, megfelelő alternatívák a betegek számára.

A sertések anatómiája és fiziológiája sok szempontból párhuzamba állítható az emberi szervezettel, aminek köszönhetően a sertésszervek potenciálisan alkalmasak lehetnek transzplantációs célokra. A sertések gyors reprodukciós üteme lehetővé teszi, hogy a szükséges szervi donorok viszonylag hamar rendelkezésre álljanak. A tudományos közösség folyamatosan dolgozik a sertések génmódosításán, hogy minimalizálja annak esélyét, hogy az emberi immunrendszer elutasítsa a beültetett szervet.

Looney volt az első olyan személy, aki 10 génszerkesztéssel módosított vesét kapott. A United Therapeutics februárban bejelentette, hogy az FDA engedélyezte számukra a sertésvese használatát az első humán klinikai kísérletek keretében, amelyek a xenotranszplantáció lehetőségeit vizsgálják. A vállalat tájékoztatása szerint folyamatosan együttműködnek az FDA-val, és várhatóan 2025 közepén elvégzik az első hat transzplantációt végstádiumú vesebetegségben szenvedő betegeken, céljuk pedig, hogy a vizsgálatot összesen 50 alanyra bővítsék.

Néhány szakértő úgy véli, hogy a sertésvese-transzplantáció a következő évtizedben elterjedt megoldássá válhat a betegek számára, és ezt olyan bátor egyéneknek köszönhetjük, mint Towana Looney. "Towana elkötelezettsége, hogy az ismeretlennel szembenézzen a szervhiány válságának megoldása érdekében, számos életre gyakorol majd hatást a jövőben" - emelte ki Montgomery. "Hosszabb ideig élt sertésvesével, mint bárki más a történelem során, és a kutatás ezen a területen rengeteget tanult tőle. Hozzájárulása elősegítette a genetikailag módosított sertésszervek lehetőségeit, mint az emberi szervek alternatív forrását."